基因编辑技术的飞速发展, 特别是近年来 CRISPR 技术的广泛应用，使得人类拥有了前所未有的改变和修饰基因组的能力。CRISPR 技术来源于细菌本身对抗噬菌体的「免疫系统」，这项技术利用单链引导 RNA (sgRNA) 和 Cas9 蛋白，可以在体内和体外简单、迅速、低成本实现基因编辑。利用 CRISPR 技术不仅可以对编码基因进行有效编辑和基因组的大规模筛选，而且还可以结合 NGS 对非编码 RNA（ncRNA）进行功能研究。CRISPR 技术已经广泛应用于全球各个实验室，几乎

DNA的重组 DNA Recombination一、同源重组发生在同源序列间的重组称为同源重组(homologous recombination)，又称基本重组。是最基本的DNA重组方式，通过链的断裂和再连接，在两个DNA分子同源序列间进行单链或双链片段的交换。二、细菌的基因转移与重组（一）接合作用(conjugation)：当细胞或细菌通过菌毛相互接触时，质粒DNA从一个细胞(细菌)转移至另一细胞（细菌）,这种类型的DNA转移称为接合作用。质粒：细菌染色体外的环状双链DNA分子。可接合质粒

细胞和基因治疗（Cell and Gene Therapy，简称 CGT）是近年来生物医学领域最具革命性的前沿技术之一，它通过直接干预细胞和基因层面的病变，从源头上治疗疾病。与传统的小分子药物和大分子生物药不同，CGT 专注于遗传性或获得性疾病的根源，旨在通过修复、替换或调控异常基因或细胞，实现疾病的治疗、预防甚至治愈。 （1）定义与分类 细胞和基因治疗是一种将遗传物质或细胞转移到患者体内以达到治疗效果的创新疗法。它主要分为两大类：细胞治疗和基因治疗。细胞治疗通常涉及从患者体内提取

一、miRNA的靶基因寻找研究表明，一个基因可以受多个miRNA调控，而一种miRNA又可以参与调控多个靶基因，据预测，至少有30%的人类基因是miRNA的靶基因。这就足以显示出miRNA群体的重要性。而在人类疾病中多不同程度的表现出大量miRNA的上调和下调，这也足以显示miRNA在疾病发生过程中占据着非常重要的作用。而探讨miRNA的功能作用中最重要的一步就是高效准确的寻找到其所调控的靶基因。目前寻找靶基因主要是从以下两个方面入手。1．生物信息学方法miRNA靶基因的预测主要是根据生物