什么是细胞和基因治疗？

细胞和基因治疗（Cell and Gene Therapy，简称 CGT）是近年来生物医学领域最具革命性的前沿技术之一，它通过直接干预细胞和基因层面的病变，从源头上治疗疾病。与传统的小分子药物和大分子生物药不同，CGT 专注于遗传性或获得性疾病的根源，旨在通过修复、替换或调控异常基因或细胞，实现疾病的治疗、预防甚至治愈。

（1）定义与分类

细胞和基因治疗是一种将遗传物质或细胞转移到患者体内以达到治疗效果的创新疗法。它主要分为两大类：细胞治疗和基因治疗。细胞治疗通常涉及从患者体内提取细胞，经过体外处理后再回输到患者体内，以发挥治疗作用。基因治疗则是通过基因编辑、基因添加或基因沉默等技术，直接修复或调控患者体内的异常基因。

（2）基本原理

细胞和基因治疗的核心在于通过基因操作或细胞改造来纠正疾病的分子基础。例如，基因治疗可以通过以下几种方式实现：

• 基因替代：用健康的基因替代缺陷基因，使细胞能够正常表达功能蛋白。
• 基因修复：利用基因编辑技术（如 CRISPR-Cas9）直接修复突变基因。
• 基因沉默：通过 RNA 干扰（RNAi）或反义寡核苷酸（ASO）技术抑制有害基因的表达。

细胞治疗则主要利用免疫细胞（如 CAR-T 细胞）或干细胞（如间充质干细胞）来实现治疗效果。例如，CAR-T 细胞疗法通过改造患者自身的 T 细胞，使其能够识别并攻击癌细胞。

（3）应用前景

细胞和基因治疗在多种疾病的治疗中展现出巨大的潜力，尤其是在癌症、遗传性疾病和罕见病领域。例如：

• 癌症治疗：CAR-T 细胞疗法和肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法在多种血液肿瘤和实体瘤中取得了显著效果。
• 遗传性疾病：基因治疗已被用于治疗腺苷脱氨酶缺乏型重度联合免疫缺陷病（ADA-SCID）等遗传性疾病。
• 罕见病：基因治疗产品如 Lenmeldy（Atidarsagene autotemcel）已获批用于罕见病的治疗。

此外，随着技术的不断进步，细胞和基因治疗的应用范围还在不断扩大。例如，2024 年，全球已有数十款 CGT 产品获批上市，涵盖多种疾病领域。

（4）技术进展与挑战

细胞和基因治疗领域在 2024 年迎来了诸多技术突破，例如 CRISPR 基因编辑技术的进一步优化和小型化。然而，CGT 的发展仍面临诸多挑战，包括高昂的研发成本、治疗的安全性与有效性评估、以及伦理道德问题。

（5）未来展望

细胞和基因治疗作为生物医药领域的前沿技术，正逐步从实验室走向临床应用。随着技术的不断成熟和监管政策的完善，CGT 有望在未来成为更多疾病的首选治疗方案。它不仅为传统医学难以攻克的疾病提供了新的治疗思路，也为患者带来了新的希望。