基因治疗中的其他靶细胞
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基因治疗中的其他靶细胞
在基因治疗研究中,血管内皮细胞、骨髓基质细胞、角质细胞和胶质细胞等也常被用作靶细胞。理论上,每种细胞具有各自的特性,均有成为基因治疗靶细胞的可能性,在不同系统疾病的基因治疗中发挥不同的作用。
血管内皮细胞直接参与血液循环,可使外源基因的表达产物更快地传递出去。骨髓基质细胞可以从骨髓中获取,实现体外长期培养,并可通过静脉输注返回骨髓,支持造血长达1年。但是骨髓基质细胞在体外传代及扩增能力远不如其他细胞。角质细胞也比较易于获取,移植技术已比较成熟,移植物便于控制,并可根据需要取出,可以不断自我更新。胶质细胞和神经元在神经系统疾病的治疗中有着不可替代的作用。
在基因治疗研究中,靶细胞的选择非常重要,但是不同的靶细胞具有不同的特点,应根据疾病的不同或治疗途径不同进行选择。对于ex vivo途径,今后的靶细胞研究方向是解决异体细胞排斥问题,寻找一种能够在不同个体之间都通用的细胞株,从而解决规模放大和生产的问题。对于in vivo途径,更重要的是要提高靶组织或靶细胞的转导效率,使基因治疗能够真正进入临床应用。