临床试验样本量相关问题求助
shirol
给各位大佬递奶茶，最近被样本量搞到头痛，问题应该很初级，让大家见笑了，还望不吝指教。主要是以下几个问题:
1.如果是对比两种方法对糖尿病的干预，决定样本量的关键数值是两组血糖的方差和平均数，还是两种方法对血糖的控制成功率？
2.有很多观察指标都想做，样本量是否是依据主要观察指标来计算？比如问题1提到的血糖或者成功率
3.以上决定样本量的参数如果从文献中无法获得，是否只能先进行预实验？预试验的样本量该怎么确定？网上搜到的预实验样本量，好像没有严谨的计算方式
4.预实验与正式实验的差别，是否只是样本量有差异，而其他干预即观察指标的检测都应相同？
5.以上问题都是在研究中国临床试验中心注册时产生的，填表中有一个选项是预实验。如果我选了这个选项，是否就不用苛求像正式实验一样计算样本量了？
再次感谢！
2 个回答
loveliufudan
1. 在对比两种方法对糖尿病的干预时，决定样本量的关键数值通常是两组血糖的方差和平均数。这些统计参数可以用来计算样本量，以保证研究具有足够的统计能力来检测两种方法之间的差异。成功率也可以作为一个重要的观察指标，但在样本量计算中，通常更关注血糖的变化程度。
2. 样本量的计算通常是根据研究的主要观察指标来进行的。主要观察指标是研究中最重要的结果变量，通常是研究目的和假设的核心内容。其他次要观察指标可以作为辅助指标来评估干预效果的多个方面，但在样本量计算中，通常会优先考虑主要观察指标。
3. 如果从文献中无法获取用于样本量计算的参数，那么进行预实验可能是一个合理的选择。预实验可以帮助估计实际实验中可能出现的参数值，并根据预实验结果来计算样本量。虽然网上可以找到一些预实验样本量的估计方法，但确实没有一种通用的严谨计算方式。在进行预实验时，可以根据研究目的、资源可行性和统计学考虑来确定合适的样本量。
4. 预实验与正式实验的差别不仅仅是样本量的差异，还包括其他方面。预实验通常是较小规模的初步研究，目的是测试研究设计的可行性、观察效应的趋势、收集初步数据等。正式实验则是更大规模、更全面的研究，旨在验证假设、进行统计推断并得出更可靠的结论。除了样本量外，其他千预和观察指标的检测在正式实验中也会更加全面和详细。
5. 如果在中国临床试验中心注册时选择了预实验选项，那么样本量计算可能会有所不同。预实验通常是为了获取初步结果并为后续正式实验提供依据，样本量可能会较小。但请注意，选择预实验选项并不意味着不需要计算样本量。仍然需要根据预实验的目的和研究设计来确定合适的样本量，以确保研究有足够的统计能力来回答研究问题。
shirol
谢谢如此详细的回复，认真读下来帮助很大。在临床上这方面的知识积累的太少了，感谢指点！如果方便的话还想继续请教几个问题:
- 预试验注册，除了主要指标之外再检测几个次要指标，得出的结果可以用于文献发表吗？
- 不知我的理解是否正确:预实验，只参考类似文献的样本量以及现实条件即可。正式实验则需要严谨的公式计算。那如果一个实验既设置了组间对照又设置了组内的前后对照，应该以哪个为准呢？
- 对于临床试验的实验设计以及统计分析，有没有比较好的书可以看？在临床中心注册时，很多项目不会填写。也经常会有像“用病历号单双作为分组依据是否严谨？”这样的各种疑问。当然这个问题，如果您了解也希望不吝赐教。
万分感谢！
土井挞克树
决定样本的是两组的方差和平均数而不是有效率
