很多疾病都与基因有关，最受到关切的问题就是肿瘤。什么是肿瘤基因？肿瘤基因大部分是一些生长因子，我们细胞长或不长受到这些生长因子的控制，当生长因子的基因坏掉时，这个细胞就会过度生长，形成肿瘤。有生长的力量相对地就有不生长的力量，以肿瘤这种疾病来说称为「肿瘤抑制基因」，当过度生长时，就会控制生长的速度，若这种基因坏掉也会产生肿瘤，但不是一个基因坏掉就会产生肿瘤，必须好几个基因都坏了才会有恶性肿瘤的产生。当然，如果遗传下来全身有某个基因是坏掉的，我们会说这个人产生肿瘤的机率较高，但是高到多少还会牵涉到别的基因，其中有些基因的变化是后天的。 假设大肠癌要两个基因坏掉才能形成，一个是遗传，另一个是因为吃了太多烟醺食物，使致癌物质攻击人体 DNA，让 DNA 产生变化，这是后天的变化。也就是说，除了基因本身的因子之外，还有其它的因子加起来，才会生这样的疾病，单独有一个因子不代表一定会得这个疾病，只是得病机率会增高。因此基因与疾病的关系有很直接的，也有不是那么直接，仅仅是相关的。

单基因的遗传比较简单，譬如我们知道卷舌头是显性的遗传，如果父母亲有的话小孩就会有；有一些是隐性的，虽然父母亲都带有这样的基因，只要有另一个好的基因存在就不会显现出来，当他的小孩具有两个都是不正常基因的时候才会显现出来。单基因遗传疾病有蚕豆症，还有染色体的问题像唐氏症；多因子遗传疾病像肿瘤，还有糖尿病、高血压、甚至老人痴呆症等。 接着谈到体细胞遗传。肿瘤就是一种体细胞遗传，可能发生在手或脚的细胞中。但谈遗传疾病时指的是形成人的精子与卵子细胞。什么是特殊的遗传形式？有一个东西叫粒腺体（mitochondria），它的遗传与引起疾病就十分的不同，每个细胞中都有很多的粒腺体，每个粒腺体中也有各自不同的基因在其中，在形成一个个体时，只有卵子带有粒腺体，精子只贡献细胞核，这样造成的后果就是一种特别的遗传，只有妈妈才会把疾病遗传下去，爸爸不会遗传，是一种母系的遗传。这样遗传的机会就非常的高了，因为卵子内带有很多的粒腺体，可能一半是坏的，当细胞分裂时很有可能两个细胞都拿到了一些不正常的粒腺体。 最后关于多因子遗传，现在大家开始慢慢知道了。如果用机率的观念来说明，就是假设有一个性状，在

如果是单一性遗传疾病，例如侏儒症（dwarfism），就可经由实验室去找那个基因。其实大部分侏儒的父母亲都是正常的，百分之八十来自于突变，不是遗传来的。但我们知道得很清楚，侏儒症就是某个基因的某一个地方从 G 变成 A，因此我们可以设计一种方法去检测这种基因。刚好有一种酵素是专门切割 DNA 的，所以对这个酵素来说，不同的序列它有的切、有的不切，看它切或不切就知道这个病人有病或没病。再举一个在医院常见的例子，叫肝糖储积症（Glycogen Storage Disease），因为肝糖不能分解，所以体内缺糖造成病患长得不好，矮矮的、肚子大大的、有高血脂、高尿酸，是一个隐性的遗传。这个基因就是负责转换肝糖成为葡萄糖的最后一个步骤，如果这个基因突变不能进行这个步骤，就会造成疾病。 其实每个基因长的样子都差不多一样，如果分析两个最常见的突变，就是检验两个含氮碱基，就可以将大约百分之七十的病人辨认出来。我们也可以用这种做法去检验妈妈肚子里的胎儿，从基因方面知道他是否有病。

所有的生物都是由细胞所组成，每个细胞中都含有由去氧核糖核酸（deoxyribonucleic acid，DNA）组成的遗传物质，DNA包含了关于生物结构和功能的完整信息，无论这个生物是一种细菌、一株植物还是一个人。通常DNA被比喻为一串密码序列，这些密码包含决定生物体内能制造哪些蛋白的指令，就是决定制造哪些酵素和激素、细胞产生哪些化学反应和活动、以至于生物具有哪些特征的指令。就个别特征来说，视为「足够」产生这项特性的密码，就叫做一个基因。 一九五三年华生（James Watson）和克立克（Francis Crick）提出DNA双螺旋结构模型，宣告了分子生物学的诞生，在生命科学史上翻开了划时代的一页，而「基因工程」是过去50年来分子生物学的重大成果，也是分子生物学的延伸应用。 基因工程技术是生物技术的基础，从动植物改良、人类疫苗及医药开发，到人类基因体研究计划，都可看见基因工程技术的影子。虽然基因工程技术诞生至今仅三十多年，但其贡献却无可估量。基因工程是一种用来修改、重组DNA结构的技术，修改是为了某些特定目的而做的，而且这些修改是可以传承到子代的。借着基因工程，我们可

生机饮食者强调生食的论点，是基于食物中含有多量酵素及氨基酸，酵素为人体新陈代谢所需，氨基酸是构成人体细胞的主要成分之一。他们认为生食可以百分之百吸收酵素及氨基酸，熟食则破坏了食物中的营养素。其实包含在食物中的氨基酸是以多个分子键结成蛋白质的型式存在，到了人体的小肠经由胰脏及小肠分泌的酵素，将其分解为短链的胜肽及氨基酸，才能被肠细胞所吸收。 此外，蛋白质经适当加热后可以加速消化，过度加热则反而使其消化困难，因此食物经过适当的加热反而有利于蛋白质的消化吸收。再者，酵素的本质为蛋白质，食物中的酵素如同蛋白质必须经过水解为胜肽及氨基酸，肠道才得以吸收，人体再利用吸收的氨基酸合成身体所需的酵素及蛋白质；如果人体直接吸收未经消化水解的蛋白质，便会发生过敏反应。 此外，豆类食物中含有抑制胰蛋白酶的成分及血球凝集素，如果生食豆类将使小肠中胰蛋白酶的作用受阻，蛋白质的消化被干扰，血球凝集素则会破坏红血球使得血球携氧量降低，加热的过程可以破坏这两种成分，提高豆类蛋白质的利用率。简言之，生食并不一定可以获得较高量的营养素。 生食另一个潜在性的问题是，由于植物栽种时未施用农药，常有寄生

由于生机饮食的食谱中含大量的高纤蔬果、豆类及五谷杂粮，摄取高纤维的食物，有助于促进肠胃蠕动，预防大肠癌及慢性疾病，但是纤维在肠道中会吸收水分产生膨胀效应，对于肠胃道手术后或肠胃功能不佳者，可能会有腹胀、胀气的现象。此外，过量的纤维会干扰食物中钙、铁及其它矿物质的吸收，因此贫血、骨质疏松者，以及正在服用铁剂、钙片或其它矿物质补充剂时，不宜和大量的纤维同时食用。 生机饮食特别强调饮用精力汤、回春水及其它多种蔬果汁。对于慢性肾脏衰竭及因肾功能衰竭需要透析（洗肾）治疗者，多量的水分及高钾含量的蔬果汁，会影响水分在体内的滞留及透析治疗的效果，甚至造成心律不整而危及生命。许多肾脏衰竭的病友需要服用钙片来降低食物中磷的吸收，而全谷类食物、坚果、豆类及酵母含高量的磷，对于病友可说是雪上加霜，因为高磷食物会造成皮肤搔痒，也更恶化了肾性骨病变。 对于心脏衰竭、血液循环不良或肝硬化有腹水者，因为使用利尿剂的治疗，对于水分的摄取需要斤斤计较时，亦不宜饮用大量的精力汤或其它蔬果汁，以免影响治疗。苜蓿芽是生机饮食中常用的素材，其中的大豆氨基酸会促使红血球破裂引起贫血，更加重红斑性狼疮病友自体免疫

生机饮食就其采用无污染的食物而言，其精神意义是正面的，因为传统农业为了提高产量，减少病虫害，大量使用农药和化学肥料，结果不仅造成水质、土壤及空气的污染，含有农药的蔬果不易经由盐或清水完全洗净，进入人体后更可能囤积体内不易排除。因此食用无污染的农作物，不仅可以避免农药中毒的问题，又可做好身体环保，对于地球环保亦具有正面意义，因此若搭配得宜仍值得推广。 首先建议采用中庸式生机饮食，也就是说在每周饮食中至少有三次的鱼类摄取，另外可加入有机蛋、有机肉及乳制品。选用的肉类必须是瘦肉，禽肉则先去皮后再烹调食用，而且选择橄榄油、芥花油或茶油做为烹调用油，避免油炸、油煎及油酥的烹调方式。其次，每天至少二份的水果，三种以上的蔬菜，以五谷杂粮取代精白米或白面包。如果是纯素食者须注意广泛摄取多样的食物，避免营养不均，而且一餐中须同时包含五谷类和豆类，因为谷类较缺乏离胺酸，豆类则缺乏甲硫胺酸及胱胺酸，两种食物同时食用则可取其氨基酸互补的功效；此外，每周食用四至六次坚果类以补充蛋白质及单元不饱和脂肪酸，饮食中添加酵母可补充维生素B群。 不论采行何种生机饮食，必须注意饮食的均衡性，依据卫生署颁布

一般而言，有能力变成其它种类的细胞，并能自我更新的就是干细胞。譬如蛋变成鸡的过程，便是干细胞进行各种增生分化的程序，此外当组织受伤后，进行修复作用时，也有干细胞的参与。目前，科学家发现亦可以从成体获得干细胞，所以依照其来源不同可分为胚胎干细胞和成体干细胞。 若依照干细胞转变成其它细胞的能力大小来分，又可分为全能性干细胞，泛指有能力成为一个完整个体的细胞，可分化的路径多达两百多种，如受精卵；多能性干细胞，指的是从胚胎内部所取得的内细胞群，具有分化成三种胚层能力的细胞；专能性干细胞，存在于成体的各部位组织，专能分化成某一类型的细胞，譬如血球干细胞能分化成红血球、白血球等血球细胞，以进行组织修复及更新。 由于干细胞的能力有强弱之分，以应用性来讲，全能性及多能性干细胞能力最强，科学家操控其分化效果也最佳，应用前景也最被看好。这些细胞可从胚胎发育过程中取得，一九九八年，美国科学家詹姆士．汤姆生（James Thomson）从人类进行人工受精过程中多余的受精卵取得胚胎干细胞。 胚胎干细胞：当受精卵形成囊胚（约5～7天）时，囊胚含有约140个未分化的细胞，它的外表是一层扁平细

人类对抗疾病已有上千年的历史，除了应付外来的敌人外，仍有许多所谓的遗传性疾病，世世代代折磨着某些族群。近年来由于生物科技的进展，对于这些致病的基因已有相当的研究，并发展出许多新的方法来检验或对付这些难缠的病症。 从药物的有效性、特异性，乃至于药物的持久性与稳定性，科学家们处心积虑想要得到一种实际可行、绝对有效，但又不会伤害其它正常细胞功能的完美治疗方式。他们从各个方面着手进行，诸如药物的研发、药物传送方式（载具）的设计等，但截至目前为止，基因治疗的人体试验，在国外先后传出病人死亡或伤病的报告，至于台湾则仅完成第一阶段的人体试验。 基因治疗至今仍未能有所突破的原因，在于不易将治疗的基因正确地送抵目标组织，而且能够长时间留在病人体内，也就是载具无法达到长久的疗效以对付一个持续发作的不正常组织，甚至这些载具还会对身体造成某种程度的伤害，这些都是始料未及的。不过，基因疗法仍是当前解决不治之症的首要发展目标，希望能开发出新的基因转殖技术及载具，以提高此疗法的成功率。 有鉴于此，干细胞有希望成为另一个新的载具，因为干细胞可以从自身取得，对于病患本身是无害的，而且具有生长快速

生物技术，简单来说就是一门应用生物的科学，即利用生物学原理，在生物体内生产实用产品的一项技术。例如，利用鱼类生长激素在鲑鱼体内大量表达，使鲑鱼体重增加五到十倍以上。此项技术正应用到人类医药的生产、农业产量的增加、农业疾病防治，以及生态防护等方面。 生物技术的诞生，得从基因操作技术谈起。基因操作技术源起于一九五三年华生（James Watson）和克立克（Francis Crick）二人对去氧核糖核酸（DNA）双股螺旋结构的预测。到了一九七二年，史丹佛大学史坦利．可汉（Stanley Cohen）教授发现质体DNA能送到大肠杆菌中进行体外大量培养；以及加州大学贺伯特．波义耳（Herbert Boyer）教授发现革命性酵素──依可阿万（EcoR1），利用此限制性核酸酵素，能将质体DNA的特定片段核酸切割下来，从此开启了基因操作技术的时代，经由二十世纪末的百家争鸣，进入了二十一世纪百花齐放的农业生物技术年代。 生物技术中常用到的，有基因重组与基因转殖等技术。什么是基因重组技术？简言之，就是一项在体外进行去氧核糖核酸剪接的技术。利用限制性核酸酵素，将特定的基因从染色体上切下，

由于具有可以进一步分化为特定成体细胞的特性，因此干细胞除了可提供基础学理研究，以探讨胚胎发育与基因表现的优良材料外，在再生医学的研究领域里，科学家也积极探讨利用干细胞配合组织工程的发展，期望用来修复因物理性、化学性、生物性所造成的损伤，或遭疾病侵害的成体细胞、组织以及器官，使之重建或回复正常的功能。 运用这项技术，对于一些因为细胞损伤或功能异常，而产生的病变以及退化性疾病，诸如帕金森氏症、 阿兹海默症、糖尿病，慢性心脏病、退化性肌肉萎缩症、骨质疏松症、脊椎损伤等，以往认为是永久性失能的损伤，提供了一个矫正或治愈的愿景。 此外，若将干细胞配合适当的基因修饰操作，则可对人类的遗传疾病，如白血病、地中海型贫血症、苯酮尿症、粘多糖症、重症复合免疫不全症等，进行基因治疗。 根据统计，光是美国地区每年就有二百万以上的人，等待着捐赠的器官做移植医疗，而其中约有三分之二的人，最后还是在等待中去世。源自胚与胎儿的干细胞具有「多能性的分化能力」，而来自成体组织的成体干细胞则具有「分化可塑性」，人类是否可以利用这些干细胞，借着培养的方式在体外大量地增殖，然后再植回动

在动物胚干细胞或成体干细胞的活体移植试验研究中，生物学家发现将干细胞移植到损伤的心脏或肝脏，这些干细胞会分化成为心肌细胞或肝脏细胞。当把成体或胚干细胞引入脊椎或脑部受伤的大鼠后，这些干细胞可以让受损的功能得到某些程度的恢复。类似的研究结果不断地出现，让人不禁对于干细胞科技的未来发展充满了鼓舞和希望。 然而，胚干细胞或生殖干细胞是取自于活胚或胎儿的组织，对人类而言，这两类干细胞的取得，在道德上有很大的争议性。此外，一个个体内的成体干细胞数量也甚为稀少，就以成体内为数最多的骨髓干细胞而言，仅占骨髓细胞族群的万分之一而已，而且有难以分离和进一步纯化的问题；即使能够分离纯化出来，以目前的技术也无法将这些数量有限的成体干细胞快速且大量地增殖到足够的数目，提供临床上应用于医疗性移植以替补损伤组织的实际需求。除了上述难题之外，如果提供和接受移植成体干细胞的个体不是同一个，还必须面对排斥与免疫学上的问题。 自从克隆羊──桃丽的出生，开启了体细胞克隆的可能性。于是科学家擘划出利用自己的体细胞产生克隆胚，再由克隆胚取得干细胞，并于体外培养大量增殖，用来替换自己身上的损伤细胞、组织或器官，

阿司匹林（Aspirin）是人类开发出来的最古老药物之一，开发至今已有一百余年的历史，它是一种退烧、止痛药，近年来更发现具有抑制血小板凝集的功能，因此在低剂量下可用来预防中风和心脏病等血管疾病。 在阿司匹林发现之前，人类是如何退烧止痛呢？史料记载一六一四年，美洲印第安人Wampanoag族的巫医取杨柳树的皮、根、叶子，将其捣碎榨汁，用来帮族人退烧；一八四六年，英国有一位公主罹患严重的关节炎，无法参加舞会，她的医生用一种由常青树所萃取的油来帮她止痛，让她能顺利参加舞会。 到了十八世纪时，化学家发现这两种来源不同的植物萃取物，均有退烧与止痛的功能，其有效成分在人体中转换成水杨酸，然后达到退烧和止痛的功能。于是化学家利用化学合成的方法合成水杨酸，以制造出人工合成的退烧止痛药，药效虽然不错，但是水杨酸对胃具有刺激性，因此在一八九九年，德国化学家菲力士．霍夫曼（Felix Hoffman）将水杨酸进行乙醯化反应，制成对胃部刺激性较小的阿司匹林。阿司匹林开发出来至今已有一百余年的历史，目前仍广泛地用来止痛及退烧。

正常人的脑部基底核里均有充足的「多巴胺脑神经分子」，它们在核医造影扫描仪上看起来像兔子的一对耳朵。但是，万一人体脑部出现病变，脑神经会萎缩，变成缺乏或没有多巴胺细胞。此时，出现的影像不再是兔耳朵形状，这表示，此人罹患了帕金森综合症。 核医科技与毒品古柯碱之间有一段有趣的小故事。由于古柯碱具有「会跑到人体脑部破坏脑细胞」的特性，所以，各国法律均禁止吸食古柯碱。但是，经常从不同角度思考事情的科学家却从「会跑到人体脑部」这个特性找到了切入点，他们从古柯碱中分离出一种化合物，再将放射性同位素鎝-99m 标帜在化合物上，制成一种具有追踪造影功能的「多巴胺转运体核医造影药物」。当此药物注入人体后，会跑到人体脑部基底核纹状体上，倘若受检者脑部正常，在扫描仪上可见到如兔耳朵影像，如果兔耳朵不见了，或影像形状减弱了，很可能此人已罹患巴金森氏症。

十九世纪末，居礼夫人发现放射性镭之后，放射医学即不断地发展与造福人群。从最早期的Ｘ光检查到计算机断层扫描，都属于Ｘ光照相的一种，主要都在检查体内器官组织结构性的变化。但是，较晚出现的核医诊断却与前两者不同，它是应用核医药物的示踪性协助诊断，主要在查看受检者体内是否出现生化性或功能性变化。无论哪一种诊断，均可协助医生发现病人体内异状，只不过，应用在生化性、功能性诊断为主的核医科技，对疾病的预防有不错的贡献。 疾病的发生通常分为三阶段，第一阶段会先出现生化性、功能性变化，如头痛或腰酸背痛等不舒服现象，而所有重症如恶性肿瘤、心血管疾病等，在发病前亦先出现生化性、功能性变化，此阶段属于疾病征兆期，可透过核医诊断掌握治愈时机。万一进入第二阶段，也就是体内组织发生变化时，一张Ｘ光片或一次计算机断层扫描便可看到身体组织的解剖性变化。万一病情更恶化，器官亦发生变化，即进入第三阶段，此时，照Ｘ光或计算机断层扫描可见到器官转移性病变，只是，这个时候才开始治疗的人将付出较大代价。

克隆源自于希腊语klon，本意为“小枝”，是指利用插条繁殖出完全相同的植物，亦指制造出基因组成完全相同的动物体群。因此，生物界克隆的实例早已发生在很久以前。例如，经由叶片或插枝压条即可繁衍后代的植物，或经横切后即可成长为两只完整个体的蚯蚓等。 高等哺乳动物的克隆却不是简单地将个体分切即可完成，而必须应用更精密的显微手术。在克隆科技研究的萌芽期，其目的在探讨早期胚中单一胚叶细胞的发育能力。结果证实发育至四细胞期前的单一胚叶细胞，具有发育成一生命体的能力，但后期的单一胚叶细胞则无此潜能，更遑论期待仅由一个体细胞克隆出一个体。此等限制，一直到核转置技术建立后才被克服。 核转置技术 乃期望藉由卵母细胞的孕育，使经注入处理的卵母细胞的细胞发育能回溯到受精卵阶段，以突破细胞发育历程中的不可逆现象。其步骤是先去除卵母细胞的核及第一极体，再将单一的供核细胞置入受核卵母细胞的卵膜间隙，并施以细胞融合及激活处理；随后，再将发育的克隆胚移置入性周期同步化的代理孕母生殖道内，以产出基因转殖胎儿。 因此，动物克隆技术实应称之为核转置或核移植技术。既然克隆胚系由一供核细胞与卵所组合成的，其

人的一生中即使再怎么小心，也难以避免意外受伤。有些伤害是可以完全复原的，如牙齿咬破舌头所造成的伤口；有些伤害则会留下疤痕，对于身体的功能还不至于造成妨碍；不过，也有些伤害却会造成永久性的功能损坏，甚或夺去人的性命。长久以来，动物的再生能力便是人们所钦羡，并且企图了解的课题。涡虫被切成两半或是蚯蚓被切成许多段，都会分别再长成一个完整的个体。遇险时，壁虎会断尾求生，螃蟹则断肢弃螯，这些失去的部分身体在经过一段期间后，都会再度生长出来，而且和原来的肢体有一样的功能。 人的身体中再生能力最强的器官是肝脏，但是也没有办法在绝大部分硬化坏死或完全摘除后，无中生有地再生出新的肝脏来。人的皮肤受伤后虽然也会愈合，但如果伤得太严重，就难免会长成难看的疤。以目前的医术，尚无法使人再长出失去的肢体，或是完全治愈车祸以及意外造成的脊髓损伤，避免步上肢体瘫痪的命运。 是否可以找到一些方法让人的再生能力提高，显然无法像涡虫与蚯蚓那般神奇的程度，至少也可以有类似壁虎或螃蟹的自我修复？或者利用类似的机制，在人体外制造组织或器官，把它当成零件，来替换人体受损的部分？ 根据长久以来在动物再生能力方

我们知道，所谓基因就是一串DNA密码。目前已知人类有三万五千到四万个基因，这些基因隐含的信息，告诉细胞在什么时间该制造出什么蛋白质，可能是激素如生长荷尔蒙，可能是结构蛋白质如胶原蛋白，也可能是细胞上的受体。这些蛋白质的合成与作用，决定了生物细胞的结构与功能。若体内制造某些蛋白质的功能出了错，疾病就随之而来。例如有些糖尿病病人便是无法正常制造胰岛素，以致不能有效调节体内的糖类代谢。针对糖尿病，目前生技制药的主要方式是在体外利用细胞制造大量胰岛素，经过纯化后再作为药物。 然而，有许多遗传疾病是由于基因缺陷造成某种蛋白质制造太少或过多所造成。例如苯酮尿症是由于体内不能正常制造苯胺基丙酸水解酉每，以致无法代谢血液内的苯胺基丙酸，因此造成新生儿的智力发育障碍。虽然有些遗传疾病可藉由药物与饮食控制，但毕竟不是治本之道，因此基因治疗便应运而生。 所谓基因治疗，指的是利用适当方法将一个完整的正常基因送入适当的细胞内，希望此完整基因在细胞核内可藉由基因重组的过程正确地嵌入染色体，而将有缺陷的基因修复，或至少可在细胞内表现以弥补未正常表现的蛋白质。其最终目标是希望此修复后的基因能长期稳定地

哺乳动物生命开始于受精──精子和卵子的结合──的瞬间，受精后的卵子（受精卵）会历经一连串的分裂，成为由16到32个胚细胞组成，外表类似桑椹果般有许多突起圆球的胚体，称为桑椹胚。随后，在桑椹胚的内部会逐渐形成一个囊腔，而胚体外部的细胞会形成大型的滋养层细胞，与此同时内部的细胞则紧凑化，形成小型而致密的内细胞群细胞，这个阶段的胚称为囊胚。 当囊胚在子宫内着床后，囊胚的滋养层细胞会分裂，并分化而形成胎盘，负责胚与子宫间的沟通，胚经由胎盘从母体得到营养分的供应，胚体的代谢物也透过胎盘移出；着床后囊胚的内细胞群细胞会持续分裂，并依照基因的指示，逐渐形成胎儿。通常，胚胎学W对「胚」与「胎」的区分，是以神经系统的出现为分界，神经系统发生前的胚体称为「胚」，之后则称为「胎」或「胎儿」。 从受精卵的单一细胞，发展到约有六兆个细胞的个体此一过程中，细胞一直在增殖并且依基因的时程，分化成各种构成身体的特定细胞、组织器官和系统。这就好象是从一棵植物的茎干分生出枝、叶、花、果。因此，哺乳动物胚体内或成体内，所有具有可以自我增殖与进一步分化，而成为构成身体各种特定细胞的细胞，就称为「干细胞」。

基因治疗是典型的「说比做更容易」，概念非常简单，但在实现上却有许多困难。直到一九八○年代，由于基因重组与基因载体等技术的进步与对细胞生物学的更深层了解，才使基因治疗有了成真的可能。在一九八○年代末期，美国国家卫生研究院的安德生（French Anderson）、布里兹（Michael Blaese）与罗森堡（Steven Rosenberg）等人共同提出了基因治疗的临床试验申请，治疗的对象是一种罕见的遗传疾病──严重复合性免疫缺陷症。 这种病的患者会由于腺草酸脱胺酶（ADA）的缺乏而造成免疫系统的Ｔ与Ｂ细胞死亡，使得免疫力丧失。他们希望将病人本身的Ｔ细胞取出，利用经基因改造后的反转录病毒将正常的ADA基因导入细胞，并将带有修复基因的自体细胞送回体内以弥补体内缺乏的ADA基因。 这种方法引起了极大的争议，因为反转录病毒会将基因随机地嵌入细胞内的基因体中，反对者认为此法可能会将基因嵌入重要的基因部位而引发其它疾病，如癌症。但赞成者认为若病人已无其它方法治疗且可能因此死亡，何须担忧癌症等的副作用而阻碍此种革命性的疗法进行？最后安德生等人赢得这场论战而于一九九○年开始历史上的第