腺相关病毒载体（AAV）研究进展知识讲座

病毒基因载体作为一种高效的基因转移工具，在生物医学研究中的应用与日俱增。在基因功能研究方面，病毒载体在新基因功能确证、RNA干扰等领域得到了越来越多研究者的关注，大有取代其他各种基因转移方案之势；在基因治疗方面，病毒载体更是以其给药方便、长期高效表达的显著优点成为基因治疗方案的首选工具。在常用的病毒基因载体中，腺相关病毒载体（Adeno-associated Virus, AAV）因其可以长期稳定表达目的蛋白以及高度的安全性得到了越来越多的关注。

讲座内容：

	AAV的分子生物学基础；
	AAV作为基因转移载体的历史；
	AAV研究新进展；
	AAV的临床试验；
	AAV作为基因治疗药物在学术和产业方面的困难及解决途径；
	AAV载体的未来。

 

高光坪，哲学博士，美国宾夕法尼亚大学人类基因治疗研究所副所长，国际基因治疗及基因疫苗领域内有重大影响的病毒载体研究专家。
于1988年赴美国佛罗里达大学攻读硕士研究生，从事DNA重复顺序及小分子核RNA的研究,1990年获分子 生物 学硕士学位。1991年进入国际著名遗传病学家马泰龙教授主持的迈阿密儿童医院研究所攻读分子遗传学博士学位，1994年以成功克隆了导致遗传性脑白质萎缩的基因以及找到了一系列导致该疾病的基因突变等杰出成果获得了博士学位。同年加入国际著名的基因治疗领域先驱威尔逊教授主持的人类基因治疗研究所做博士后研究，开始了研究病毒性基因载体的科学生涯。
由于高光坪博士对腺病毒载体改造及相应载体生产细胞株的建立方面的重大建树，1996年被宾夕法尼亚大学聘任为人类基因治疗临床应用室主任，主管基因治疗载体的GMP生产及基因治疗病人的样品检验分析，使得7个不同的基因治疗临床方案得以在宾夕法尼亚大学医疗中心顺利开展。1998年被提升为人类基因治疗研究所副所长，全面负责新型病毒载体的研发、生产及质检工作。
高光坪博士在研究与开发高效率、低毒副作用的新型病毒载体领域内做了大量开创性的工作。他在分离和建立新型灵长类腺相关病毒（AAV）家族和基因载体库方面的突破，使近40年建立起来的由6种血清型组成的AAV家族扩展到了120种以上。他在这120种新型AAV基础上研究筛选出来许多高效低毒基因载体，打开了通向成功实现许多人类疾病基因治疗的大门，在基因治疗领域内引起了重大反响。2003年10月及11月，他在美国科学院院报上的一篇关于新型AAV载体的研究论文被美国ISI连续两次被评为国际 生物 学领域内索引指数最高和最热门的具突破性的科研论文之一。ISI把科学领域分为22类，每一类每年只有1%的论文有机会被评为索引指数最高，其中0.1%的论文被评为最热门最具有突破性。同时，他还在以灵长类腺病毒为基础的新型高效基因疫苗载体研究方面做出了重大贡献。
高光坪博士先后在自然遗传杂志、美国科学院院报、血液、分子治疗等生物医学杂志上发表学术论文100余篇，获得欧美发明专利20余项。由于他在病毒载体研究方面的高深造诣，他已经成为国际基因治疗领域内著名的病毒载体专家，在多种国际性学会中任职，同时还兼任美国国立卫生研究院、香港研究资助局以及国际重症肌无力研究基金会等机构和组织的科学基金评审专家，以及《人类基因治疗》杂志的编委等。