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治疗基因

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2029
治疗基因
 
    基因 治疗是指通过将遗传物质导人人体来治疗疾病的方法,应该导人什么样的遗传物质是基因治疗的另一个关键问题。选择遗传物质的基础基于人们对人类疾病分子病理机制的揭示和疾病相关基因的克隆,目前适合进行基因治疗的病种十分有限,很多病种目前还没有发现致病基因。基因治疗病种的扩大取决于新基因的发现和基因功能的阐明,只有在充分认识疾病相关基因结构与功能的前提下,才能有效地开展基因治疗。人类基因组计划及后基因组计划的进展和完成将揭示越来越多的人类疾病相关基因的结构和功能,因此,基因治疗是基因组计划研究的直接受益者。
 
    根据Journal of Gene Medicine的统计,截至2006年,在全球1192项基因治疗临床试验方案中,常用的治疗基因可分以下几大类:细胞因子编码基因(312项,占26%)、抗原编码基因(189项,占16%)、肿瘤抑制基因(139项,占12%)、自杀基因(94项,占7.6%),其他还有根据不同的遗传缺陷补充相应的缺陷基因、药物抗性基因、细胞生长复制抑制基因和受体基因等。
 
    治疗基因通常是通过表达成蛋白质或多肽起作用,导人的是完整的有功能的基因;也可以直接以基因为靶标,导人基因的反义片段或siRNA,通过反义RNA特异性封闭基因的表达,或选择性降解基因的mRNA;也可以导人一段短的反义寡核苷酸片段,直接作用于基因,抑制基因的复制、转录和表达;也可以是一段特定的人造基因,专门生产RNA核酶,降解靶基因的转录产物。导人的这些外源DNA或RNA片段,实际上就是行使治疗功能的药物。
 
    现代医学认为,人类所有的疾病或直接或间接与基因改变有关。找到了疾病的发病机制和致病基因,就可以在基因层次上对疾病进行生理、生物化学或细胞学处理,所以人类基因治疗的前提是疾病分子机制的揭示和疾病相关基因的克隆。尽管目前已经克隆并明确功能的基因不少,但仅仅一部分被用于基因治疗。总体上看,目前适合进行基因治疗的病种仍十分有限,很多病种目前还没有发现和明确致病基因,只有不断发现新的致病基因,才有可能不断推动基因治疗的发展。值得一提的是,并不是所有疾病都适合基因治疗,也并不是只要发现了致病基因就可以进行基因治疗,这一点我们必须要有正确的认识。
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