7.31 美国首次在人体内部使用 CRISPR

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① 美国首次在人体内部使用 CRISPR

美国公司第一次招募患者测试 「CRISPR」 体内基因编辑技术，以治愈遗传性失明。此类患者的眼睛是正常的，但缺少将光转化为信号的基因。

该工作不同于去年中国贺建奎所做的有争议的研究，新工作的目标是改变不会被任何后代遗传的成人 DNA。他们在定点部位切割或 「编辑」 DNA，向患者提供他们所缺少的健康基因，以图一次治疗，永久解决致病 DNA。

CRISPR 之所以吸引全球的科学家是因为它的操作非常简单，但其风险还完全不清楚。研究人员认为，它对目前还没有很好治疗方法的基因缺陷疾病具有潜力。

原文检索：First CRISPR study inside the body to start in U.S.

② Nature Medicine：肠道细菌与多囊卵巢综合征有关！

多囊卵巢综合征（Polycystic Ovary Syndrome, PCOS）是一种临床表现高度异质性的内分泌代谢紊乱症候群，是育龄妇女无排卵性不孕最主要的原因，以高雄激素、排卵异常和卵巢多囊样改变为特征，常伴发胰岛素抵抗。其发病机制仍不清楚，缺乏病因学治疗手段。此研究成果是从临床问题出发，揭示了肠道菌群紊乱作为重要危险因素，促发 PCOS 的新机制。

来自北京大学第三医院乔杰院士团队与北京大学医学部基础医学院姜长涛研究员团队以肠道菌代谢产物调控机体肠道免疫的机制研究为切入点，深入探讨肠道菌 — 胆汁酸 —IL22 轴在 PCOS 发病中的关键作用。阐明了肠道菌与胆汁酸调控肠道 ILC3 细胞分泌 IL- 22 的新机制，为防治 PCOS 提供了新视角。

原文检索： Gut microbiota-bile acid-interleukin 22 axis orchestrates polycystic ovary syndrome

③ Sci Rep：杀死癌症的种子 —— 破坏癌症干细胞有效治疗乳腺癌

当医生用外科手术切除肿瘤，或用化疗药物或放射疗法治疗肿瘤时，肿瘤可能会消失。然而，有证据表明，一小部分适应性强的肿瘤细胞能够存活并在体内循环，在遥远的地方播下新的转移的种子。

托莱多大学的科学家们研究了一种常用化疗药物的改进方法，他们发现了一种全新的抗癌药物，有望根除癌症干细胞。

研究人员发现，他们的药物在单用治疗肉瘤和一种被称为 Claudin-low 型乳腺癌的乳腺癌亚型方面显示出了令人兴奋的前景。Claudin-low 型乳腺癌占所有乳腺癌的 14%，尤其难以治疗。

原文检索： Small-Molecule Ferroptotic Agents with Potential to Selectively Target Cancer Stem Cells

④ Biomater. Sci.：研究发现蛋壳可以帮助骨骼生长，治疗骨骼损伤

马萨诸塞大学卢维尔分校（UMass Lowell）的一组研究人员发现，蛋壳可以促进医学操作中需要的新的、强壮的骨骼的生长。

这项研究的负责人、助理教授 Gulden Camci-Unal 表示，这项由 UMass Lowell 开发的技术有一天可以应用于修复因衰老、事故、癌症和其他疾病而受伤的患者的骨骼，或者用于军事战斗。

原文检索：Eggshell particle-reinforced hydrogels for bone tissue engineering： an orthogonal approach

⑤ J Neurosci：细胞死亡后，视网膜会自我重组

目前已经开发出来的治疗方法可以挽救濒死的视杆细胞，但目前还不知道视网膜在治疗后能否自我重建，而这是恢复视力的关键组成部分。

Jeannie Chen、Alapakkam Sampath、Greg Field 和他们的同事们开发了一种老鼠模型，这种老鼠的杆状体有基因缺陷，可以模仿人类的发育性失明。

他们观察到接受基因治疗的杆状体不仅恢复了正常的光反应，还恢复了与其他视网膜神经元的正常连接。这些结果强调了视网膜的可塑性，并支持旨在挽救濒死细胞的治疗方法的不断发展。

原文检索： Activation of Rod Input in a Model of Retinal Degeneration Reverses Retinal Remodeling and Induces Formation of Functional Synapses and Recovery of Visual Signaling in the Adult Retina

⑥ Nature 子刊：流感下幸存的肺细胞 「不一般」

杜克大学的科学家们鉴定出一种名为棒状细胞（club cell）的肺细胞，它们能在流感 A 病毒攻击下存活下来，并迅速修复受损的 DNA，而周围的其他细胞则成片死亡。

杜克医学院分子遗传学和微生物学助理教授 Nicholas Heaton 说，棒状细胞存在于肺泡上方最狭窄的气道中。这些细胞的正常功能是生产表面活性剂并分泌覆盖肺部衬里的各种其他蛋白质。

Heaton 团队在 2014 年发现棒状细胞可以在能杀死大部分细胞的流感感染中存活下来。在 2016 年的一项研究中，他们观察到病毒攻击下的棒状细胞启动了蛋白质制造机制并向免疫系统发出信号，产生高水平的促炎分子（细胞因子）。

原文检索：DNA Mismatch Repair is Required for the Host Innate Response and Controls Cellular Fate After Influenza Virus Infection

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