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要在 2019 年底制造更多基因编辑婴儿的贺建奎 2.0,他的研究怎么样了?

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自从两例基因编辑婴儿诞生以后,贺建奎这个名字,迅速在全世界范围「声名远扬」。可是,声名远扬并没有给这位科学家带来荣誉,相反,带来的却是全球学术圈以及广大非学术圈的口诛笔伐。

但是,这个世界从来不缺少疯子和狂人。

今年 6 月 10 日《自然》官网报道称,俄罗斯科学家丹尼斯・瑞布里科夫 (Denis Rebrikov),将计划制造更多的基因编辑婴儿,如果一切顺利,2019 年年底会完成。


Nature 报道截图


与贺建奎这位疑似科学家不同,Denis 可是正统的生物学家,曾发表多篇研究论文。据他所言,他的技术会带来更大的好处、更小的风险以及更遵循伦理道德规范,可谓「贺建奎强化版」。


狂人 or 先驱?


Rebrikov 是谁,为什么他能口出狂言,声称自己的技术更好?

资料显示,Rebrikov 是俄罗斯国立皮罗戈夫医科大学副校长。主业是分子生物学,曾发表相关论文八十多篇,被引用次数达八千多次,所发论文涉及人体免疫、疾病等多个领域。

他早在 2018 年就发表基因编辑受精卵的相关研究,并成功删除 CCR5 基因的 32 个碱基。CCR5 基因也是贺建奎基因编辑的靶基因,但根据贺贴出的数据来看,其研究的脱靶现象非常严重,是个失败的研究。


Denis Rebrikov 在著名学术社交网站 Researchgate 个人主页,显示其已经发表文章 85 篇

2018 年 Rebrikov 发表的论文,用 CRISPR-Cas9 技术成功删除 CRR5 的 32 个碱基


值得一提的是,该论文被接收的时间是 2018 年 9 月,跟贺建奎的研究几乎同步,只是没有转到人体内生产而已。

总之,从这些角度可以明显看出,Rebrikov 的研究水平几乎吊打贺建奎。所以,他能口出狂言,也是因为自己有两把刷子。

另外,以 CRISPR 技术为依托的基因编辑技术,之所以能够迅速成为医学研究的热门。其中一个重要的原因就是,它确实能够行使基因编辑的功能,治疗由于基因突变导致的人类疾病。

虽然,目前的基因编辑婴儿被「口诛笔伐」,「贺建奎」也几乎成为反人类的代名词,但面对新的科技,尤其是对人类发展和革新有益的科技,我们似乎需要「先驱者」,以及真正能够解决问题的人。

正如 Rebrikov 所说:「我不想遮遮掩掩,无声无息地就把实验做了。我想把实验公开做,这样我们能够把遇到的问题拿来讨论。」

从这个角度来说,贺建奎无疑冒天下之大不韪,在基因编辑技术还存在缺陷的情况下,就直接对人类胚胎进行编辑,这是极不负责任的做法。

因此,无论 Rebrikov 是狂人还是先驱,至少从目前的研究来看,他是第一个敢于把自己研究公开,并希望公众开讨论以解决现有问题的人。

科学的进步需要对新事物有所包容,正如人类不应因为「地心说」烧死哥白尼,审判伽利略一样。


Rebrikov 在做关于基因编辑胚胎的报告,图片来源【7】


Rebrikov 的人类胚胎编辑计划是什么?


Rebrikov 在 10 月份给《自然》杂志发了一封电子邮件,详细介绍了他目前的研究。

他目前的研究的靶基因是导致失聪的 GJB2 基因。但 Rebrikov 并没有放弃编辑 CCR5 基因的努力,他依然在寻找那些相当母亲,但无法支付高昂抗艾滋医药费用的女性艾滋病患者。

GJB2 基因会导致一种常染色隐形遗传性耳聋,全球听力损伤的患者大约有 3.6 亿,而近 20% 的先天耳聋患者都是因为 GJB2 基因突变导致。

早些时候,他找到 5 对愿意捐献胚胎的聋哑父母,打算用 CRISPR 技术修补被捐赠的卵子中的突变基因,以防止新生儿继承父母的耳聋。但是一些专家质疑,聋哑又不危及患者的生命,不宜用那么高危险的技术去治疗耳聋。

但他说,任何新药都有潜在的风险,很显然聋哑症背景清晰(单基因突变),非常适合用 CRISPR-Cas 技术治疗。而且专家们质疑聋哑症状不影响生命,但聋哑父母知道生活的不便,他们有权决定自己的孩子是否通过基因编辑技术,远离聋哑症的困扰。

不过,他首先面临的也是 CRISR 易脱靶的问题。为此,他目前正利用正在编辑一位非聋哑妇女的卵子,以帮助他了解他的胚胎编辑可能导致的任何潜在的「脱靶」突变,这样他就可以避免这些突变。

相比贺建奎的靶基因 CCR5 不确定性,Rebrikov 的研究显然更具实际价值。


「狂人」的计划实现了吗?


并没有!

不仅没有将贺建奎的研究继续下去,而且还在苦苦等待俄罗斯联邦卫生部的审批,因为惊动了俄罗斯另一位狂人 —— 俄罗斯总统普京。怎么回事呢?

在与《自然》邮件中,他告诉《自然》杂志,他计划很快公布这些实验的结果,但除非俄罗斯联邦卫生部给他开绿灯,否则他实际上不会制造任何 CRISPR 婴儿。

在接受《华尔街日报》采访时,他也说到:「没有监管机构的许可,我绝对不会移植编辑过的胚胎。」

Rebrikov 的这些说法,无疑把压力转移到了俄罗斯的监管部门。

根据彭博社的消息,9 月份,几位俄罗斯的顶级遗传学学家就进行了一个秘密会议,商讨俄罗斯是否接过被中国遗弃的基因编辑胚胎的「接力棒」。

参加会议的还包括俄罗斯的一位小儿分泌专家 Maria Vorontsova。Vorontsova 认为,科学的发展不能放慢脚步,表示出对基因编辑胚胎的赞许。Vorontsova 的另一个身份是现任俄罗斯总统普京的长女。

普京早些时候曾对基因编辑胚胎问题做出过简短的评价,认为:基因编辑胚胎可能像一颗原子弹,他担心某些研究可能制造出无法感知痛觉的士兵。

但是,2018 年普京总统直接拨款 2 亿美元的专项基因,用于基因编辑的研究。用他的话说:「这个技术将改变世界的未来。」

彭博社声称,俄罗斯基因编辑胚胎研究的最终决定权可能在普京手上。

因此,虽然 Rebrikov 的计划暂未实现,但从现有的信息来看,他的计划或许将在不远的未来得以实现。

最后,援引俄罗斯科学院副院长 Vladimir Chekhonin 的话:

「鉴于基因编辑技术尚未成熟,任何临床研究都不应该进行。我相信 Rebrikov 没有失去理智去破坏现有的法律,移植基因编辑的人类胚胎。很明显基因编辑胚胎引起了公众的关切,但这并非一件禁忌的话题。我注意到很多媒体记者对此大肆渲染,但科学家的工作不应被舆论左右。」

至于我们,更想问一句:

Lulu 和 Nana 这两个孩子,现在还好吗?


参考来源:

1.https://www.rferl.org/a/russian-biologist-welcomes-backlash-over-his-plan-for-gene-edited-babies/30028692.html

2.https://geneticliteracyproject.org/tag/denis-rebrikov/

3.https://kopernio.com/viewer?doi=10.24075/brsmu.2018.052&route=2

4.https://www.statnews.com/2019/10/16/russia-health-ministry-calls-human-embryo-editing-premature/

5.https://www.technologyreview.com/f/614450/putin-could-decide-for-the-world-on-crispr-babies/

6.https://futurism.com/neoscope/russian-biologist-more-crispr-babies

7.https://www.rferl.org/a/ethical-red-flags-raised-by-russia-s-crispr-king/30237646.html

8.https://www.nature.com/articles/d41586-019-03018-0

9.https://www.technologyreview.com/f/614450/putin-could-decide-for-the-world-on-crispr-babies/

10.https://www.researchgate.net/profile/Denis_Rebrikov/publications

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