干细胞治疗黄斑变性获重要进展
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《每日科学》２０１１年３月２７日报道 —— 移植成年干细胞以治疗（甚至治愈）年龄相关性黄斑变性又向临床应用方向迈出了重要一步。美国乔治敦大学医学中心（GUMC）的研究者在三月二十五日出版的《Stem Cells》上发表论文显示：利用人类诱导多能干细胞可创建视网膜细胞以替代死亡的眼细胞（眼细胞的死亡是视力损失的主因）。
年龄相关性黄斑变性（AMD）是美国与世界上其它国家老年性视力障碍及失明的主要原因。AMD通常破坏的是清晰地观察目标、日常阅读与驾驶等必需的敏锐视觉与中央视觉。AMD发展过程中，视网膜色素上皮细胞（RPE）死亡（RPE为细胞的深色层，滋养视网膜上的视细胞）。
虽然某些治疗可延缓AMD进程，但无法治愈AMD。而人类诱导多能干细胞（hiPS）则为治疗AMD等退化性疾病辅平了一条新的道路：利用患者自身干细胞生成可供移植的组织与细胞。
要让这种治疗年龄相关性黄斑变性的移植具备可行性，研究者首先必须对原态hiPS进行编程，使之拥有原态视网膜色素上皮（RPE）特征。因为正是RPE细胞死亡导致AMD。
由乔治敦大学科学家完成的这项研究显示：这一涉及AMD的再生医学的关键一步已经取得了重大进展。
GUMC生物化学与分子·细胞生物学助理教授、本论文的通讯作者Nady Golestaneh 博士说：“利用hiPS细胞创建具有眼内RPE细胞特征与功能的细胞在医学史上首属首次。从而使这种细胞成为治疗年龄相关性黄斑变性的视网膜再生疗法中颇具希望的候选细胞。”
Golestaneh及其同事在实验中利用了现成的实验室干细胞系，他们显示：在特定条件下，由hiPS细胞制备的RPE与正常眼内RPE相似，即具备转运、膜电位、极化VEGF分泌与基因表达等特征。她进一步补充说：“虽然未达到临床应用的完全成熟阶段，我们已确认存在一些问题，这些问题需要在这些人工细胞打包发运之前搞定。 但总的来说，本研究在再生医学方面是一个巨大的进步。”
她解释，源自hiPS的RPE细胞，其端粒会快速缩短，同时存在DNA染色体损伤与p21表达增加问题，从而使细胞生长停滞。这可能是在iPS细胞重新编程期间，病毒在皮肤的纤维母细胞的基因组中随机结合的缘故。因此，繁殖无病毒的iPS细胞并使之分化为RPE将是投入临床应用前必须完成的步骤。
她总结说：“本研究的下一步将集中于制造‘安全的’、可靠的源自hiPS的体细胞。”
本论文的其他作者包括第一作者Maria Kokkinaki博士（GUMC生物化学与分子·细胞生物学系）与Niaz Sahibzada博士（GUMC药学系）。
本研究由国立卫生研究院提供资金支持。作者已声明与本研究不存在个人金融利益关系。
参考文献：
Maria Kokkinaki, Niaz Sahibzada, Nady Golestaneh. Human iPS-Derived Retinal Pigment Epithelium (RPE) Cells Exhibit Ion Transport, Membrane Potential, Polarized VEGF Secretion and Gene Expression Pattern Similar to Native RPE. Stem Cells, 2011; DOI: 10.1002/stem.635
原英文报道：
http://www.sciencedaily.com/releases/2011/03/110324103123.htm
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