基因治疗的起步
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基因治疗是典型的「说比做更容易」，概念非常简单，但在实现上却有许多困难。直到一九八○年代，由于基因重组与基因载体等技术的进步与对细胞生物学的更深层了解，才使基因治疗有了成真的可能。在一九八○年代末期，美国国家卫生研究院的安德生（French Anderson）、布里兹（Michael Blaese）与罗森堡（Steven Rosenberg）等人共同提出了基因治疗的临床试验申请，治疗的对象是一种罕见的遗传疾病──严重复合性免疫缺陷症。
这种病的患者会由于腺草酸脱胺酶（ADA）的缺乏而造成免疫系统的Ｔ与Ｂ细胞死亡，使得免疫力丧失。他们希望将病人本身的Ｔ细胞取出，利用经基因改造后的反转录病毒将正常的ADA基因导入细胞，并将带有修复基因的自体细胞送回体内以弥补体内缺乏的ADA基因。
这种方法引起了极大的争议，因为反转录病毒会将基因随机地嵌入细胞内的基因体中，反对者认为此法可能会将基因嵌入重要的基因部位而引发其它疾病，如癌症。但赞成者认为若病人已无其它方法治疗且可能因此死亡，何须担忧癌症等的副作用而阻碍此种革命性的疗法进行？最后安德生等人赢得这场论战而于一九九○年开始历史上的第一个基因治疗实验。
他们针对两个病人进行了四年治疗后，确实能维持病人生命。不过，患者病情尽管减轻，在治疗同时也服用了药物，因此尚无法证明利用基因治疗可以制造足够的蛋白质以完全治愈这两名病人。但此实验至少证明基因治疗是可行的做法，因此在他们之后便有许多基因治疗的临床实验展开，目标多为单一基因缺陷所造成的疾病，如遗传性肺气肿、血友病Ａ、血友病Ｂ、纤维性囊肿、血胆脂醇过多症、地中海型贫血症、头颈鳞状癌等。
目前基因治疗的目标细胞主要为体细胞，至于生殖细胞则由于伦理关系尚无法进行。依传递基因的方式可分成自体细胞与体内细胞两大类，前者为将患者本身体细胞取出大量培养，并在实验室中导入正常基因将基因缺陷修复后，再将细胞输入回体内。后者则为直接将正常基因以各种方法送入体内，希望正常基因能进入体内细胞并修复缺陷基因。若无法修复，至少也希望此基因能表现以弥补缺乏的蛋白质。
这种病的患者会由于腺草酸脱胺酶（ADA）的缺乏而造成免疫系统的Ｔ与Ｂ细胞死亡，使得免疫力丧失。他们希望将病人本身的Ｔ细胞取出，利用经基因改造后的反转录病毒将正常的ADA基因导入细胞，并将带有修复基因的自体细胞送回体内以弥补体内缺乏的ADA基因。
这种方法引起了极大的争议，因为反转录病毒会将基因随机地嵌入细胞内的基因体中，反对者认为此法可能会将基因嵌入重要的基因部位而引发其它疾病，如癌症。但赞成者认为若病人已无其它方法治疗且可能因此死亡，何须担忧癌症等的副作用而阻碍此种革命性的疗法进行？最后安德生等人赢得这场论战而于一九九○年开始历史上的第一个基因治疗实验。
他们针对两个病人进行了四年治疗后，确实能维持病人生命。不过，患者病情尽管减轻，在治疗同时也服用了药物，因此尚无法证明利用基因治疗可以制造足够的蛋白质以完全治愈这两名病人。但此实验至少证明基因治疗是可行的做法，因此在他们之后便有许多基因治疗的临床实验展开，目标多为单一基因缺陷所造成的疾病，如遗传性肺气肿、血友病Ａ、血友病Ｂ、纤维性囊肿、血胆脂醇过多症、地中海型贫血症、头颈鳞状癌等。
目前基因治疗的目标细胞主要为体细胞，至于生殖细胞则由于伦理关系尚无法进行。依传递基因的方式可分成自体细胞与体内细胞两大类，前者为将患者本身体细胞取出大量培养，并在实验室中导入正常基因将基因缺陷修复后，再将细胞输入回体内。后者则为直接将正常基因以各种方法送入体内，希望正常基因能进入体内细胞并修复缺陷基因。若无法修复，至少也希望此基因能表现以弥补缺乏的蛋白质。
