基因治疗中的造血干细胞途径
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基因治疗中的造血干细胞途径
造血干细胞存在于骨髓、外周血和脐带血中。骨髓细胞是造血干细胞的主要来源，是目前研究最多和研究最早的基因转移靶细胞
。
(1)骨髓细胞的优点：①许多遗传病与血细胞有关，临床治疗也依靠骨髓移植或输血，如镰刀型贫血、地中海贫血、重症联合免疫缺陷症等，骨髓造血干细胞理所当然地成为这些遗传病基因治疗的靶细胞。②骨髓细胞中约有o。1％的骨髓造血干细胞，具有不断分裂和分化成各种血细胞的潜能。③造血于细胞易获取，易培养。特别是近年来造血干细胞动员、分离、培养和扩增技术的提高，骨髓干细胞可以大量的被动员到外周血中，造血干细胞的来源已经不必一定取自骨髓，从外周血中就可以提取。④基因产物及骨髓细胞成熟后可以通过血液循环遍布全身。
(2)造血干细胞的缺点：①骨髓造血干细胞比例仅占骨髓细胞的0．1％，其培养和扩增技术要求高，成本也较昂贵：②基因转移骨髓细胞的效率低，特别是灵长类造血干细胞基因转移效率低，基因的长期表达需进一步的研究；③骨髓细胞的分化容易导致部分外源基因关闭或失活。
造血干细胞培养和扩增技术的成熟和发展，是该靶细胞在基因治疗中成功应用的前提和推广的保证。造血干细胞的扩增培养不仅可以提供足够数量的干细胞，满足临床应用的需求，而且可以提高反转录病毒载体的基因转移效率。目前，利用SCF、IL-l、IL-3、IL-6、GM-CSF、G-CSF、EPO、TPO、FL等不同时期和不同功能的细胞因子的不同组合，能够在短时间内(8～14天)扩增细胞30～1 000倍。
近年来，造血干细胞的分化研究又有了新的发展，造血干细胞不仅仅能够分化为各种造血细胞，而且可以诱导分化为各种其他类型的细胞，如软骨细胞、神经细胞、胶质细胞、肝细胞和视网膜细胞等。这些研究进展已经进一步拓展了造血干细胞在基因治疗和其他生物治疗中的应用。
