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【原创】RNAi药物,一针一百万?

丁香园

1805
RNAi药物,一针一百万?

RNA interference RNA干扰 剂量 用量

目前,用于动物实验的siRNA的通用剂量是10mg siRNA/公斤体重/每针。如果一个成人的体重是70公斤,那么一针就需要700mg siRNA。
700mg siRNA多少钱?
Qiagen目前的特别优惠价是0.15$/ug,Ambion的最低价格是0.19$/ug,Dharmacon的最低价格是0.12$/ug。
按照这个价格,则700mg Qiagen的siRNA是105000$, Ambion的是133000$, Dharmacon的是84000$。按照1:8换算成人民币,就分别是84万,104万,67万。
国内方面:
绿阳公司:最低价格0.5元/ug,吉玛公司最低价格是1.5元/ug。这样700mg siRNA则分别需要35万、85万人民币。

上述价格,并未包括转染试剂等等其他材料。综合考虑,一针一百万,绝非夸张估计。更何况,能只打一针吗?

如此昂贵的价格,不要说国内患者,就是西方发达国家患者,也是承受不起的。

或许有人会说,随着RNAi技术的发展,剂量会降低,合成价格会便宜,慢慢地大家就用得起了。这恐怕也是一厢情愿。
目前siRNA的体内试验用量,最低为1mg/kg/针,这已经接近体外试验的用量(体外实验经典用量:siRNA转染Hela细胞,浓度是40nM。假设一个70kg体重的人,有70L体液,那么70L x 40nM=80mg siRNA)。剂量降低的空间,实在有限。

合成价格方面,下降空间恐怕也没剩下多少。以DNA进行比较。目前DNA的合成价格大概是0.25元/ug,这个价格下,合成公司已经没有多少利润空间。那么RNA合成价格还能下降多少,就值得打上一个问号。

此外,从机制上讲,RNAi主要是头痛医头、脚痛医脚,并无去根的高招。以目前很热的RNAi治疗肿瘤为例,很多方案的靶目标是肿瘤的血管生成。企图通过RNAi,使得肿瘤组织周围的血管消失,从而饿死肿瘤。但是,肿瘤缩小到一定程度后,不需要附近的额外血管,照样可以生长。

总之,作为大热门的RNAi技术,发发文章可以(因为热门,命中率肯定高),出出名也可以(毕竟还算新,每换一种新疾病,换一种新的实验动物,都可以发篇好文章。现在的新病老病又层出不穷,因此可发文章多多。老鼠、猴子都做过了,但是猩猩、老虎、驴还没人做。),但是恐怕也会像当年的大热门反义技术一样,慢慢冷下来。当然,RNAi的效力大概是反义的100倍,因此作为实验工具,仍然是非常合用的。
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