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细胞株构建新技术——IOS(Integration Operating System)

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在过去几年中,基因重组新技术不断给人们惊喜。上个世纪九十年代,Sangamo公司开发出Zinc Finger nuclease (ZFN)技术,用于遗传病的基因治疗技术的开发。在2010年将科研领域的应用授权给Sigma-Aldrich公司。 直到2012年,基因重组方面一直是ZFN技术一家独大。

不过,自从全基因组测序的成本大幅降低后,包括德国和美国在内的学者对于ZFN的靶向性进行研究,发现其有比较严重的脱靶现象,这也给Sangamo公司在基因治疗领域的产品开发蒙上了阴影。

TALEN技术在2011年成功应用于基因打靶,当年,这个技术的出现让整个生物学界为之兴奋,并在2011年被《Nature methods》评为“年度实验室技术”。2012年,TALEN被《科学》(Science)杂志评为十大科学突破之一。

目前,TALEN技术的的专利属于:法国巴黎的Cellectis Bioresearch公司、美国的Transposagen Biopharmaceuticals公司(Lexington, KY, USA)和生命科技公司(Life Technologies, Grand Island, NY, USA)。

虽然在多个物种上得以验证,但是,TALEN技术也不可避免的出现脱靶的现象。同时,因为其在质粒构建时比较困难,加之后来出现的CRISPR /Cas9操作上更简单,效率与其相当,导致TALEN技术的应用和推广步履艰难。

CRISPR /Cas9在上个世纪80年被发现,直到2002才被命名,但是一直没有被想到并应用在基因编辑方向。直到哈佛大学的遗传学家George Church 利用CRISPR方法成功用于基因打靶,才出现后续多方面的应用。同样,CRISPR /Cas9也不可避免的出现脱靶现象。

目前,CRISPR /Cas9的在基因治疗方面的专利属于Editas Medicine,其也授权了几家美国的公司用于科研方面的研究,目前,国内还没有公司拿到该技术的授权。

IOS(Integration Operating System)技术是斯坦福大学的专利,由Dr. Ling 于2008年开始开发,之后吉锐生物(Genloci Biotech.)拿到独家使用许可,进行商业化运作。

因其成本高昂的原因,最初只是将其应用方向确定在生物制药领域,用于重组蛋白和抗体高产株系的构建,这也就是为什么比TALEN和CRISPR /Cas9早的技术,却没有这两个技术知名度高。近期,吉锐生物(Genloci)进行技术革新和优化,大大降低其成本。在构建株系的成本上,已经达到和TALEN、CRISPR /Cas9技术相媲美的程度。

吉锐生物成立于2011年,注册资金近5000万元,是一家致力于研发生物医学新技术、开发生物技术新产品、引领生物技术新应用的生物技术公司。拥有1100平方米的先进生物医药研发,生产和服务设施,现有员工35名,80%为硕士以上学历。成立至今,已申报国家发明专利14项。

吉锐生物在全球拥有2处研发中心,一处位于江苏南京,一处位于美国硅谷(IntGenome Biotechnology Inc.) ,致力于为全球范围内的客户提供优质的产品和技术服务。

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