Cell:世界首例神经疾病模型猪诞生
丁香园
亨廷顿舞蹈症,与阿尔兹海默症类似,都是神经退行性疾病,这类疾病严重威胁着人类健康。目前由于缺乏合适的动物模型进行药物筛选,因此尚无有效的治疗方法。
近期,我国科学家利用基因编辑技术(CRISPR/Cas9)和体细胞核移植技术,成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈症基因敲入猪,使猪患上了亨廷顿舞蹈症,能精准地模拟人类神经退行性疾病。
这项重大研究成果于3月30日在线发表国际著名学术期刊《Cell》上。该成果为开发治疗亨廷顿舞蹈症的新手段提供了稳定、可靠的动物模型,也为培育其它神经退行性疾病大动物模型提供了技术范本和理论依据。
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