多发性硬化临床试验-争取治愈

为了支持2016年多发性硬化症信托基金意识周，ISRCTN登记处正在探索与多发性硬化症相关的临床试验领域的新情况，并查看登记处的一些创新研究。

多发性硬化症(MS)是最常见的影响年轻人的神经系统疾病，全世界约有250万病例，英国每年约有6000例新诊断。这是一种中枢神经系统(CNS)的炎性脱髓鞘状态，其特征是破坏髓磷脂(一种绝缘神经纤维的脂肪物质)，导致瘢痕(称为病变或斑块)的形成，从而破坏神经冲动的传递。

事情的核心

对抗多发性硬化症最重要的方面之一是进行临床试验。Luigi格里马尔迪的主编《生物医学中心新推出的《多发性硬化症和脱髓鞘疾病女士研究的最前沿,向上的多发性硬化临床基金会史圣拉斐尔的“G想来”Cefalu(意大利)参与一系列的药品临床试验。

在新杂志发布后，我问他为什么觉得医学研究中的临床试验如此重要。他强调了全球制药公司和科学界在开发新疗法方面的巨大承诺。

他还告诉我,“我们仍一直远远落后于女士“治愈”,甚至今天的有效的治疗方法有一个一致的配额的患者根本不反应”,这说明了开发新的和创新的重要性,使所有患者治疗可以从治疗中受益。

阻止疾病的发展

去年，在治疗最常见的多发性硬化症——复发缓和型多发性硬化症(RRMS)的患者方面发生了巨大的变化。在英国，一个新的共识已经达成，建议这些病人接受治疗的疾病修改药物更接近于诊断的时间和药物的有效性，以更密切的监测。

尽管目前推荐的治疗RRMS的药物范围很广，但研究人员仍在不断寻找更好、更有效的治疗方法来阻止疾病的进展。例如，在剑桥进行的一项研究正在研究使用抗癌药物bexarotene的治疗是否能够促进RRMS患者的再髓鞘化。这项工作对于rrm患者来说是非常令人兴奋的，并可能最终导致革命性的新疗法广泛应用。

但是，对于那些患有难以捉摸的、渐进式多发性硬化症的人来说，有什么新鲜事吗?进行性MS——包括初级和次级MS——是目前医学相关研究的一个特别“热点”。目前，用于治疗RRMS的药物没有一种用于治疗原发性或继发性进行性MS患者，因此这一领域的研究尤为重要。

大约85%的MS患者被诊断为复发缓和型。在这种情况下，患者会突然出现症状(复发)，然后出现症状非常轻微或完全消失的时期。

许多被诊断为RRMS的患者最终会发展成继发性进展型(SPMS)，通常在发病10-15年后出现。

这种形式的特征是缓慢的、不断恶化的残疾，而不是复发后的恢复。如图所示。

MS-SMART研究是一项突破性的英国新研究，该研究正在调查三种药物——氟西汀、利鲁唑和阿米洛利特——是否有助于减缓SPMS患者的脑容量损失率，从而减缓或停止残疾的恶化。

这项大规模的、基于英国的研究无疑是朝着正确方向迈出的重要一步。

在这方面，研究人员决不缺乏想法。例如,最近完成了丘比特研究是否大麻的活性成分四氢大麻醇,可以帮助减缓的过程中进步的另一个例子是女士ACTiMuS研究最近发表在试验,考察了骨髓衍生的神经保护和修复潜在的干细胞治疗进步形式的女士。

这只是问题的一部分

尽管所有的兴奋围绕着疾病修饰药物，重要的是不要忘记对多发性硬化症的日常症状的治疗。

疲劳是最常见的症状之一，据报道，大约80%的患者会出现这种症状;这意味着这一领域的研究已经取得了很大进展。例如，目前正在德国进行的ELEVIDA研究，正在研究基于网络的心理治疗项目在治疗疲劳方面的有效性。

另一项发表在与ISRCTN三个相关记录相关的试验中的研究比较了三种不同的康复策略对ms级疲劳的治疗效果:有氧训练、认知行为疗法和能量节约管理。

认知功能(思维、记忆和注意力)下降是许多多发性硬化症患者报告的另一个症状，也引起了研究的关注。例如，CRAMMS研究调查了认知康复在改善MS患者记忆力和注意力方面的有效性。

向前迈进一步

对于多发性硬化症患者来说，最重要的事情就是提高生活质量，这一点并不奇怪。我最近采访了Serriye，他在2002年1月被诊断出RRMS。她告诉我，“当你有多发性硬化症的时候，你想要用你已有的东西来工作，锻炼是一个很好的开始。”

她还对理疗和心理训练相结合的想法表现出了兴趣。她告诉我，“你的心理障碍阻止你做你想做的可以改善你生活的运动。”

当被问及她对当前研究的看法时，Serriye认为关于当前研究的更多信息应该“提供给有这种情况的人”，因为很难知道什么是真正可用的。

Luigi Grimaldi对这一领域的身体康复试验也有一些有趣的看法。他承认，在设计有效的临床试验时，这一领域仍处于起步阶段，这些试验不局限于患者是否得到改善，而是通过适当的终点来“完成有爱心的临床医生的治疗设备”。

对多发性硬化症患者进行身体康复治疗的新试验层出不穷。例如,谢菲尔德进出口试验看是否12周锻炼是一种有效的方法提高流动性和轻度至中度患者的功能范围的另一端,女士的资金研究临床和家庭地位的成本效益的干预,使用一个专门站框架帮助严重残疾的人进步形式的女士。

近年来，科技的进步对康复治疗的影响越来越大。例如，最近发表在《神经工程与康复杂志》(Journal of NeuroEngineering and Rehabilitation)上的一项初步研究，探讨了计算机辅助康复环境(CAREN)虚拟现实系统在改善MS患者平衡方面的有效性。

光明的未来

大多数人都知道有人直接或间接地受到多发性硬化症的影响。简单的事实是，目前还没有治愈的方法，但通过科学界的持续努力，这种情况可能不会持续太久。

无论是通过开发新的药物，还是对现有药物进行重新利用，为使人衰弱的症状创造创新的治疗方案，还是改善身体康复，世界各地的多发性硬化症患者的情况都在好转。