干细胞与基因治疗

基因治疗是指通过调控目的基因的表达，在基因水平上抑制、替代或补充缺陷基因，从而恢复细胞、组织和器官的生理功能。基因治疗有体内 (h W w ) 和体外 (ex v/vo 俩 种 途径 。将目的基因在体内直接导入祀细胞从而起到治疗效果的方法为体内途径，而体外方法是由患者体内取出某一器官或组织的细胞，体外扩增后，将目的基因转入其中，建成表达外源基因的遗传修饰细胞，扩增培养后，以一定数量回植体内，达到治疗目的。 目前的基因治疗策略以体外方法较多。选择合适的运载细胞将治疗基因携带到治疗位置并发挥作用是治疗成功与否的重要因素。由于干细胞不仅具有自我复制更新能力，有利于基因长期稳定的表达，而且取材容易，易于体外培养并植回患者体内，近年来干细胞作为基因治疗的靶细胞得到了更多的研究，其中一些治疗方案已经进人临床试验阶段。

作者：裴雪涛,本实验来自「干细胞实验指南」