基因治疗是什么
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我们知道，所谓基因就是一串DNA密码。目前已知人类有三万五千到四万个基因，这些基因隐含的信息，告诉细胞在什么时间该制造出什么蛋白质，可能是激素如生长荷尔蒙，可能是结构蛋白质如胶原蛋白，也可能是细胞上的受体。这些蛋白质的合成与作用，决定了生物细胞的结构与功能。若体内制造某些蛋白质的功能出了错，疾病就随之而来。例如有些糖尿病病人便是无法正常制造胰岛素，以致不能有效调节体内的糖类代谢。针对糖尿病，目前生技制药的主要方式是在体外利用细胞制造大量胰岛素，经过纯化后再作为药物。
然而，有许多遗传疾病是由于基因缺陷造成某种蛋白质制造太少或过多所造成。例如苯酮尿症是由于体内不能正常制造苯胺基丙酸水解酉每，以致无法代谢血液内的苯胺基丙酸，因此造成新生儿的智力发育障碍。虽然有些遗传疾病可藉由药物与饮食控制，但毕竟不是治本之道，因此基因治疗便应运而生。
所谓基因治疗，指的是利用适当方法将一个完整的正常基因送入适当的细胞内，希望此完整基因在细胞核内可藉由基因重组的过程正确地嵌入染色体，而将有缺陷的基因修复，或至少可在细胞内表现以弥补未正常表现的蛋白质。其最终目标是希望此修复后的基因能长期稳定地持续表现所缺少的蛋白质。
然而，有许多遗传疾病是由于基因缺陷造成某种蛋白质制造太少或过多所造成。例如苯酮尿症是由于体内不能正常制造苯胺基丙酸水解酉每，以致无法代谢血液内的苯胺基丙酸，因此造成新生儿的智力发育障碍。虽然有些遗传疾病可藉由药物与饮食控制，但毕竟不是治本之道，因此基因治疗便应运而生。
所谓基因治疗，指的是利用适当方法将一个完整的正常基因送入适当的细胞内，希望此完整基因在细胞核内可藉由基因重组的过程正确地嵌入染色体，而将有缺陷的基因修复，或至少可在细胞内表现以弥补未正常表现的蛋白质。其最终目标是希望此修复后的基因能长期稳定地持续表现所缺少的蛋白质。
